Auf dem Weg zur Genchirurgie
Vor 25 Jahren wurde der erste Mensch mit Genen behandelt. Doch richtig durchsetzen konnte sich die Therapie nicht. Bis jetzt.
Eigentlich ist das Heilen mit Genen ein alter Hut. Schon 1990 wurde das erste Mal ein Mensch, die damals vierjährige Ashanti DeSilva, mit Erbgutmolekülen behandelt. Sie kompensierten einen Gendefekt, der eine Immunschwäche auslöst. Aber die anfängliche Euphorie um das neue, scheinbar universelle Behandlungskonzept schwand schnell. Die künstlichen Genkonstrukte wirkten nur kurze Zeit, kamen gar nicht erst bis ins Erbgut der kranken Zellen oder lösten mitunter gefährliche, teils sogar tödliche Nebenwirkungen aus. Nun, nach Jahren harter Laborarbeit, haben Forscher so viele der Startschwierigkeiten der Technik überwunden, dass 2016 das Jahr der Gentherapien werden könnte. Die Erwartung spiegelt sich auch in der Menge an Risikokapital wider, das Biotechfirmen einwarben, zumindest in den USA. 47 Milliarden Dollar kamen in den ersten neun Monaten 2015 zusammen. Es dürfte damit das zweitbeste Jahr seit 1995 werden, so die Beraterfirma PricewaterhouseCoopers.
Der neue Optimismus hat zwei wichtige Gründe: Zum einen sind die Kosten für die Entzifferung des Erbguts massiv gesunken. Der Preis für das erste menschliche Genom lag noch bei rund drei Milliarden Dollar. 2016 wird er erstmals unter 1000 Dollar fallen, prophezeit George Church von der Harvard Medical School. Damit einher gehen neue Ansätze für Forschung, Diagnose und Therapie. Zum anderen verfügen die Forscher über bessere Werkzeuge als jemals zuvor, um Gene ins Erbgut einzuschleusen oder dort zu reparieren.
